上海2026年8月12日 美通社 －－ 临床阶段生成式人工智能（AI）驱动的药物研发公司英矽智能（Insilico Medicine；HKEX： 3696）今日宣布提名由AI驱动的强效、高选择性、口服小分子抑制剂ISM0900为临床前候选药物（PCC），靶向脂蛋白（a），即Lp（a）用于心血管风险管理。这是英矽智能自2026年来宣布提名的第9款PCC，验证生成式AI实现早期药物发现提效的规模化创新能力。
英矽智能提名AI驱动的强效口服Lp（a）抑制剂ISM0900为PCC，用于心血管风险管理
ISM0900由英矽智能自有生成式AI平台赋能，具有新颖分子结构，可选择性阻断Lp（a）信号级联，从源头阻止其合成。研究表明，Lp（a）是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）及主要心血管不良事件的独立危险因素，全球约20％的人口存在Lp（a）水平升高的问题。
尽管Lp（a）和疾病进展的关联日益受到重视，但目前尚无以降低Lp（a）水平为目标的疗法正式获批上市。预计到2032年，全球血脂异常治疗市场规模将达到约187亿美元，这意味着Lp（a）小分子抑制剂，尤其是口服制剂，将凭借其针对未竟临床需求的关键价值，释放巨大的市场潜力。
英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示：“ISM0900标志着公司心血管疾病研发管线的又一大进展。该候选药物不仅拥有AI赋能的新颖结构，还在药效、选择性、安全性和口服药代动力学等方面展现出优异的临床前数据。更重要的是，口服给药方式可以提高用药便利性和治疗依从性，有望为患者带来显著优势。”
ISM0900研发过程基于集成40 余种优选模型及多个配套应用模块的自有生成化学平台Chemistry42。首先，英矽智能研发团队将靶点－小分子复合物晶体结构输入平台，精准分析关键结合位点及相互作用模式。随后，研究人员利用Chemistry42 内置模型集群，对小分子进行全新片段生成与结构重构，并同步围绕药效团匹配度、类药性、三维构象合理性及结构新颖性等维度开展系统优化，最终获得具有高度选择性的候选分子ISM0900。
临床前研究结果显示，ISM0900具有纳摩尔级活性，能够高效、选择性地抑制Lp（a）信号级联。此外，ISM0900还在动物模型中表现出起效迅速、口服药代动力学特性优异等优势；与同类临床阶段候选药物相比，展现出更为卓越的疗效。
在相同剂量水平下，ISM0900展现出更优的Lp（a）降低能力。
具体而言，ISM0900在动物模型中实现了83.9％的Lp（a）水平降低，且在整个研究期间均保持显著的降低效果。在相同剂量水平下，ISM0900展现出更优的Lp（a）降低能力。此外，ISM0900在给药后第4天即达到峰值效应，起效所需时间不足现有临床阶段候选药物的40％。
该化合物还展现出较宽的安全窗和较低的预期人体有效剂量，有望成为一种具有差异化优势的口服疗法，用于降低Lp（a）水平升高人群的心血管疾病风险。
英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示：“心血管疾病与衰老密切相关，是我们每个人都需要面对的健康挑战，而Lp（a）水平升高正是其中的关键风险因素，且尚未得到充分干预。通过加速新型分子的设计与优化，AI有助于提升新疗法的发现效率；同时，规模化创新能够提供更多候选药物，从而提高研发成功的概率。”
作为一家 AI 驱动的生物科技公司，英矽智能正通过其先进的 AI 与自动化平台重新定义临床前药物开发效率，为行业树立新标准。与传统早期药物发现通常需要 2.5 至 4 年时间相比， 英矽智能将项目从立项推进至临床前候选化合物提名阶段平均仅需 12 至 18 个月，且每个项目仅需合成并测试 60 至 200 个分子。自 2021 年以来，公司已提名 33 个临床前候选化合物，其中 13 个已获得 IND 批件。
在不断拓展其技术在药物研发和生命科学研究中实际应用的同时，英矽智能也在持续提升其 AI 平台的性能。依托其训练平台积累的丰富经验和数据，公司提炼出数千项基准测试，并将其整合进 MMAI Gym。作为科学 AI 的“训练器”和“基准平台”，MMAI Gym 能够帮助机构训练具备领域特定推理能力的模型，并对其在真实世界任务中的表现进行严格评估，从而推动迈向“制药超级智能”的进程。迄今为止，Human Longevity 和 Liquid AI 已与英矽智能达成合作，成为 MMAI Gym 的合作伙伴。
关于英矽智能
英矽智能是一家全球先锋生物科技公司，致力于整合人工智能和自动化技术，加速药物发现并推动生命科学领域的创新，赋能人类更长久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港联交所主板挂牌上市，股票代码：03696.HK。
利用自主研发的Pharma.AI 平台和先进的自动化生物学实验室，英矽智能正在为纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛、肥胖和代谢紊乱等未满足的疾病领域提供创新药物解决方案。此外，英矽智能持续将Pharma.AI应用拓展到多元化领域，如先进材料、农业、营养产品及兽医药物。更多信息，请访问网站www.insilico.com